中国孤儿药发展:进步和挑战

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中国孤儿药发展:进步和挑战 。
米托坦:。中国孤儿药发展:进步和挑战原文丨张抒扬、陈丽萌、张宗久、赵玉沛责编丨兮注:本文原文以Orphan drug development in China: progress and challenges为题于2022年9月28日在线发表于The Lancet杂志。2022年8月26日,全国人大常委会通过了新修订的中国《药物管理法》,从法律上确立了孤儿药“绿色通道”机制,即允许孤儿药能够基于国外临床实验的结果优先快速审批;同时医疗机构能够从境外市场合法采购小批量的急需孤儿药【1】。《药物管理法》的修订无疑为中国1600万罕见病患病者带来了好消息【2】。 中国罕见病同其他国家一样是公共卫生问题。与常见病相比,罕见病患病者面临更多的社会歧视和因为疾病所致的经济困难【3】。2022年3月,来自中国罕见病发展中心(CORD)5810名注册患者的调查显示,54.6%的患病者有不同阶段的残疾,40%的成人患病者单身,且就业率仅40%,80%的罕见病患病者家庭收入用于疾病治疗。需要强调的是他们中80%的家庭年收入低于五万元RMB【4】,因病致贫是很多罕见病家庭共同面临的问题。 中国罕见病保障政策有两个核心问题【5】。首先是怎样定义中国的罕见病。国家卫生健康委员会和国家药物监督管理局会同其他三个部门于2022年5月发布了中国第一批罕见病目录,包括121种罕见病。其次是改进孤儿药在中国的可及性。国外孤儿药在中国供应合法化是目前取得的重要进展。2022年以来,有37种急需的孤儿药符合国家(过滤词)快速简化审批条件被批准面市。北京协和医院在中国罕见病联盟的协助下通过绿色通道,首次合法采购了用于治疗肾上腺皮质癌的米托坦。中国罕见病联盟由超过五十家医疗机构、大学、科研机构和企业等共同组成,其主要宗旨是协同社会多方提高对罕见病患病者药物的保障能力【6】。尽管罕见病药物政策和法规取得了突破性进展,新挑战是医疗机构出于对孤儿药价钱、新药安全特性和有效性的不确定性,而对于预购这些药物仍存较大顾虑【4】。 医科学专家在推动中国罕见病认知和进展方面发挥越来越重要的作用,如开展全国范围的培训,让更多医务工【微信号:yaodaoyaofang】认识罕见病,进而改善诊疗服务能力。2022年以来相继出版的《国家第一批罕见病目录释义》【7】,《罕见病诊疗指导2019版》【8】,以及年内即将出版的首部《罕见病》教材,对于普及罕见病认知和规范诊疗能力起到了积极的推进作用。另一项重要举措是通过促进罕见病研究和新成果转化,来惠及中国广大的罕见病患病者。在中国政府的支持下,中国国家罕见病注册系统(NRDRS),罕见病临床列队研究,全国罕见病诊疗协作网(NNRD)等重大项目相继建立。随着项目之间的互补、协作,有望未来建立新的罕见病技术标准(计划建立109个),成立并构建两个国家罕见病数据库,即多中心临床数据库和生物样本库,项目计划纳入不少于50种罕见病,超过五万例注册患病者,开展队列研究【9】。 中国罕见病诊疗保障工作尽管在上述多个方面取得明显进展,需要担忧的是孤儿药可及性方面是否有强有力的保障支持系统。目前中国面市的83种孤儿药(涉及53个病种)中,医保仅涵盖29种药物(涉及18个病种)【4】。三种社会救助保障模式在这方面做出了积极的探索,包括青岛以政府资助为主的保障模式,上海基于慈善救助的模式,以及浙江省政府财政联合医疗保险和医药公司谈判议价的模式等,此外多个省、市相继加入探索保障罕见病医疗服务的不同方法。
中国幅员辽阔,人口众多,区域间社会经济发展水平存在差异,对于建立全国统一的罕见病保障体系,面临诸多困难。可借鉴欧洲和日本的成功经验,通过进一步加强医疗保险和来自企业、社会慈善组织、孤儿药和政府的支持协作,切实改善罕见病患病者及其家庭的社会经济福利状况和医疗服务【10,11】。 全球的孤儿药市场也面临挑战,围绕孤儿药定价依据,评价新药价值、安全特性和有效性的标准均存在较大争议【12】。这些挑战还包括少儿被排除在孤儿药适应病症之外,而事实上很多罕见病是从幼年起病【13】;缺乏对照组,和基于终点(过滤词)临床结果的孤儿药临床实验,怎样将适用患病者从罕见病扩展到非孤儿药患病者【14】。Joppi及其同事强调2004年欧洲药物管理局批准面市的六个孤儿药,面市后10年的临床研究,“对于改善2004年审批这些孤儿药产品时存在的认识缺陷,并不令人满意”,或未能起到“弥补”当年快速审批孤儿药时存在的(有效性和安全特性方面)“证据不足的缺口”【15】。由于欧洲药物管理局并未强制要求这些药物生产企业完成面市后研究,因为面市十年后其安全特性和有效性数据依然不足,五种药物(除Porfimer在2012年退市外)仍在使用【15】。 综上所述,2022年中国新颁布的《药物管理法》为保障罕见病患病者药物可及性提供了急需的法律支持。但中国在对应罕见病方面仍然面临其他国家相似的挑战,包括新治疗方法的创新,解决罕见病患病者和家庭因病而带来的社会经济影响,保障其接受高质量的医疗服务,认识到罕见病是重大公共卫生问题等。随着中国经济的增长和持续以患病者为中心的理念,不断推动新药的创新与研发,也必将在在全球对应罕见病孤儿药方面做出中国的贡献。


原文链接:https://doi.org/10.1016/S0140-6736(19)32179-8 制版人:小娴子 参考文献1 ShenK, “China Focus: China revises law to ensure drug safety”. Xinhua, AccessedAugust 26, 2019. http://www.npc.gov.cn/englishnpc/c2763/201908/126c929ca7764dacb06e7777fa41cdfd.shtml2 SongP, He J, Li F, Jin C. Innovative measures to combat rare diseases in China: thenational rare diseases registry system, larger-scale clinical cohort studies,and studies in combination with precision medicine research. Intractable RareDis Res 2017; 6: 1–5.3 Dong D, Wang Y.Challenges of rare diseases in China. Lancet 2016; 387: 1906.4 邵文斌,李杨阳,王菲,朱逸婧,肖磊,黄如方。中国罕见病药物可及性现状及解决建议, 中国食品药物管,2019(02):815. http://www.raredisease.cn/activity!detailid=8a9d475463869c1901698c42ee23057855 WangJB, Guo JJ, Yang L, Zhang YD, Sun ZQ, Zhang YJ. Rare diseases and legislationin China. Lancet2010; 375: 708–09.6 Xinhua,China sets up alliance for rare diseases, China Daily, Oct 28,2018. http://www.chinadaily.com.cn/a/201810/28/WS5bd56137a310eff303284ff8.html7 张抒扬. 中国第一批罕见病目录释义,人民卫生出版社,2018.8 张抒扬. 罕见病诊疗指导 (2019版).2022年3月1日发布.国家卫生健康委员会下载链接:http://www.nhc.gov.cn/yzygj/s7659/201902/61d06b4916c348e0810ce1fceb844333/files/e2113203d0bf45d181168d855426ca7c.pdf9 FengS,Liu S, Zhu C, Gong M, Zhu Y, & Zhang S. The national rare diseases registrysystem (nrdrs) of china and the related cohort studies: vision and roadmap.Human Gene Therapy, 2017; 29(2): 128-35.10 ScheyC, Milanova T, Hutchings A. Estimating the budget impact of orphan medicines inEurope: 2010 - 2020. Orphanet journal of rare diseases 2011; 6: 62.11 Ministryof Health Labour and Welfare of Japan. Update of Drug Pricing System in Japan[EB/OL]. Accessed July 3, 2018. https://www.mhlw.go.jp/content/11123000/000335166.pdf12 LuzzattoL, Hyry HI, Schieppati A, et al. Outrageous prices of orphan drugs: a call forcollaboration.Lancet 2018; 392: 791–94.13 BourgeoisFT, Hwang TJ. The pediatric research equity act moves into adolescence. JAMA2017; 317: 259–60.14 WangB, Kesselheim AS. Characteristics of efficacy evidence suppo中国孤儿药发展:进步和挑战rting approval ofsupplemental indications for prescription drugs in United States, 200–14:systematic review. BMJ 2015; 351: h4679.15 JoppiR, Gerardi C, Bertele V, Garattini S. Letting post-marketing bridge theevidence gap: the case of orphan drugs. BMJ 2016; 353: i2978.米托坦 Mitotane。印度全球直邮药房:。

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