保障罕见病患者用药,要迈几道关卡?

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保障罕见病患者用药,要迈几道关卡? 。
米托坦:。保障罕见病患者用药,要迈几道关卡?医保对话论坛(第16期)主题:大数据与医保智能监控时间:2022年3月9日地点:北京【关注我们请加微信:yaodaoyaofang 】发言专家:张抒扬 北京协和医院副院长,中国罕见病联盟副会长兼秘书长,研究型医院学会罕见病分会会长内容整理:希林2016年以来,国家相继出台各项维护罕见病患病者权益的利好政策,从国家重点研发计划精确医科学设立罕见病临床队列项目、罕见病诊疗与保障专家委员会的成立、第一批罕见病目录的制订、罕见病注册登记系统和直报系统的完善、全国罕见病协作诊疗网的建立到公布罕见病使用药快速审批和降税政策,国家解决罕见病患病者就医使用药问题的决心愈发坚定。在各项政策和平台的支持下,要将我国2000多万罕见病患病者健康权益的保障工作落到实处,仍需社会各界不断地探索和努力。在此背景下,《中国医疗保险》杂志社于第十二个国际罕见病日的两天后,在北京举办青年药政论坛,邀请医科学与药学专家、政府代表及企业代表以“罕见病患病者使用药保障”为主题开展专栏研讨。会上,北京协和医院副院长、中国罕见病联盟副会长兼秘书长、研究型医院学会罕见病分会会长张抒扬教授从罕见病医疗保障体系的角度阐述了我国罕见病患病者面临的困境与使用药保障遇到的挑战,并对此提出了改进目标与建议,据此,本文结合相关政策现状,梳理出罕见病使用药保障中需要面对的四道关卡。第一道关卡:罕见病是否有药可医?目前,全球共发现7000多种罕见病,其中95%以上都无药可医。治疗药物对于罕见病患病者而言正如黑暗中的一缕阳光,代表着绝处逢生的希望,因此,罕见病药物的研发生产十分重要。而制药企业进行研发生产,就要弄明白所针对的疾病是啥?该疾病的流行病学特征是啥?预计投入临床实验的时间和资源有多少?否则,制药企业的投入就像驰向大雾的轿车,前路一片迷茫。罕见病的判定标准是啥?对于这个问题,国际上未形成统一答案,我国亦缺乏官方定义。2010年中华医科学会遗传学分会在“我国罕见病定义专家研讨会”上的曾提出罕见病“患病率低于五十万分之一,新生儿发病概率低于万分之一的遗传病。” 的定义,但这个定义中给出的阈值低于全球各国家和地区的标准,把很多国际上认定的罕见病都排除出去,因此在中国也没有被广泛认同和引用。制订罕见病的明确定义需要综合考虑国家的罕见病流行病学、人口经济学、社会医疗保障体系及患病者生存状况等多个要素,在我国目前各病种患病率、发病概率、地域分布不清和诊疗水平差异较大的现状下,尚无法判定我国罕见病标准线的合理范围。因此,基于现状我国采用的是专家委员会指导下的分阶段制订和公布罕见病名录的策略。2022年5月22日,国家公布了《第一批罕见病目录》,共涉及121种罕见病,为药物的研发提供了一定的依据,未来,该目录还会根据实际情况作出动态调整。罕见病患病者的数量是好多?按WHO和其他各国已有定义进行估算,我国罕见病患病者约有2000万人,但详细到一个病种时,仍缺乏患病者数量和经济负担情况的系统调查数据。张院长指出,“如果能对罕见病患病者计其数量,罕见病患病者将有更大指望。”第二道关卡:罕见病药物是否能够买得到?理论上讲,有药可医的罕见病患病者们相对于另外的95%要幸运的多,但事实往往比理论更为复杂。试想以下两种情况:一,国外面市的治疗药物在中国买不到;二,中国面市了相关药物而医生由于适应病症和使用药危险等问题而无法处方。无论哪一个,都会带来巨大的遗憾,而它们却都真实存在。以《第一批罕见病目录》中121种罕见病为例,美国、欧盟和日本已面市的162种药物涉及74种罕见病,而我国只有53种罕见病有药可依,对应的治疗药物仅有83种。这就意味着,还有21种罕见病在我国面临“境外有药、境内无药”的困境,“求而不得”是设在患病者与希望中的一道关卡。这是由于境外罕见病药物在我国面市面临着这样的问题:在患病者数量有限时是否能收回成本?注册准入环节是否过于繁琐?部分药物进口监管政策是否明确?医保准入环节中是否能合理定价?选择了公益往往会损失部分利益,在利润和道德的考量间,企业难以迈开步伐。此外,还有22种罕见病在“超适应病症”使用治疗药物,这些药物虽已在中国面市,但却未注册相应罕见病适应病症,这意味着从原则上讲,它们不能被应用于罕见病的治疗。出于无奈,医院和医生可能会选择不治疗,或在较大危险下小心翼翼地维持自己治病救人的初心。第三道关卡:买得到是否等于买得起?解决了中国面市和适应病症的问题,患病者的使用药问题是否就迎刃而解了呢?保障罕见病患者用药,要迈几道关卡?答案是值得商榷的。根据罕见病发展中心(CORD)在5810名患病者中展开的调查结果显示,有80%的患病者收入低于5万,而多于50%的患病者治疗费用超过收入的80%,这样的比例对于患病者及其家庭而言是灾难性的,他们背负着难以想象的经济负担。可见,罕见病问题不仅是健康问题,更是亟待解决的社会问题。目前在中国面市且有罕见病适应病症的55种药物中,还有涉及21种罕见病的26种药物未被纳入国家医保目录;其中有13种罕见病,涉及的所有治疗药物都未被纳入医保目录。这意味着罹患这些疾病的患病者们,只能根据家庭经济实力,来决定治疗与否,这也是另一个层面上的“不可及”。罕见病药物医保体系的构建迫在眉睫。第四道关卡:进入医保目录是使用药保障的“临门一脚”吗?假使一种罕见病药物,顺利地走过研发生产、面市审批、进入医保目录这三道关卡,它是否已经解决了患病者的使用药问题呢?罕见病药物可及的“最后一公里”仍充满挑战!省级药物招标采购、医院采购限制、医师处方限制、门诊报销、分级诊疗、定点医疗机构和药房限制等制度,仍为患病者得到治疗药物带来了许多不确定要素。未来我们是否能迈过这四道关卡?长远来看,这四道关卡并非不能逾越,张院长针对我国罕见病保障工作的挑战梳理出对应的工作目标。首先,要获得中国罕见病发病的信息学,确定中国罕见病定义和种类,明确罕见病的患病情况和分布,从而具有针对性的制定支持政策和预先防范策略。其次,要明确各病种的诊疗难点和有效治疗方法,从而制定罕见病标准诊疗断定流程和标化临床路径,为孤儿药及相关诊疗方法的研发提供参考。再次,发展罕见病诊治的优势学科和临床团队,建立健全罕见病诊疗培训和网络,从而为罕见病患病者提供准确有效的就医指导,支持全国罕见病协作网络的有效运行。最后,在明确各病种的医疗费用和罕见病患病者的医疗负担后,要加快制定罕见病药物快速面市和孤儿药引进等政策,从而为罕见病患病者诊疗费用的医保支持政策提供参考。2016年12月我们开始运行首个国家罕见病注册登记系统,开始对罕见病患病者的信息进行精细化动态管理;2022年10月24日,中国罕见病联盟正式成立,这一由顶级医疗机构和学术团体牵头、全国各地区多家医院、药物研发和前沿技术企业、政府管理部门、高等院校和患病者团体构成的组织,正在全心全力为罕见病患病者群体争取引进国外面市而中国依旧缺乏的治疗药物;在中国罕见病联盟协作单位的推动和各级政府部门创新管理保障的支持下,罕见病特购药物米托坦(治疗肾上腺皮质癌),在协和大药房将实现药物可购且由北京协和医院进行血药浓度监控和肾上腺皮质癌MDT诊疗保障,这一破冰之旅也成为为罕见病患病者的使用药就医前景的希望之光。2022年2月27日,在出版121中罕见病释义后的不到半年时间内,我国再次发布首个罕见病诊疗指导,其中涵盖121种罕见病的诊疗流程,为罕见病规范诊疗断定和治疗方法提供了有效的参考工具。从技术、组织到政策,国家正不断从各个角度加快罕见病使用药保障体系的构建,我们有理由相信,在多方携手的共同努力下,我们终会一一迈过这四道关卡。我国两年间对罕见病保障体系做出的努力和实际疗效在上周联合国非政府组织的罕见病专栏研讨活动中获得了高度认可。当然,我们深知目前取得的进展距离解决罕见病诊疗体系和保障问题的最终目标仍有不短的距离,在我国政府、专业机构和各级社会团体的共同努力下,必将能锻造出全方位的罕见病诊疗保障体系并在科学、精确、可持续的罕见病政策保障下平稳运行。特别鸣谢西安杨森第一三共(中国)诺华肿瘤辉瑞中国热点推荐• 国家4大举措构建罕见病保障网,因你珍稀所以珍惜!• 刚刚!21种罕见病药物名单正式发布! • 让更多救命救急的好药进医保——我国医保目录动态调整机制建设进入加速期中国医疗保险官方【微信号:yaodaoyaofang】 ID:zgylbxzzs米托坦 Mitotane。印度全球直邮药房:。

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