医保该埋单吗?中国两千万罕见病人,仅29种药物纳入医保

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医保该埋单吗?中国两千万罕见病人,仅29种药物纳入医保 。
米托坦:。医保该埋单吗?中国两千万罕见病人,仅29种药物纳入医保(新华社/图)在国家《第一批罕见病目录》纳入的121种罕见病中,有74种罕见病在美国、欧盟、日本,有以之为适应证的162种治疗药物面市销售。这些药物在中国面市的仅83种,可治疗53种罕见病。2014年至2022年,罕见病发展中心对5810名罕见病患病者统计显示:超过一半的患病者每年在疾病治疗上的花掉占据家庭年收入的80%,远远超过世界卫生组织定义的40%的安全阈值。《中国罕见病药物可及性报告(2019)》在向政府提出的十大建议中,第四条“成立国家罕见病医疗保障专项基金”格外引人【关注我们请加微信:yaodaoyaofang 】。“从我知道国外有特效药到现如今快20年了,希望它能尽快进入中国。”2022年2月28日是世界罕见病日,在一场病友组织的活动现场,已年满26岁但身形酷似四五年级小学生的罕见病患病者张笑(化名)告诉南方周末记者,如果能更早服用上药,她蜷曲畸形的手指、突出的眼球等有异于常人的体貌,或许都不会发展到如此严重的阶段。当日,由罕见病发展中心(上海四叶草罕见病家庭关爱中心,CORD)和IQVIA艾昆纬中国联合发布的《中国罕见病药物可及性报告(2019)》(以下简称“报告”)显示,中国共有约2000万名罕见病患病者,目前只有83种相关治疗药物在中国面市,至少有包括镰刀型细胞贫血病等在内的9种罕见病的患病者,要在“境内无药”的困境中继续等待希望。谁也说不清,对这些罕见病患病者来说,全球无药可治、境内无药可买、有药却服用不起,究竟哪个更令人绝望。

“等了二十年,有药用不上”

1997年,张笑被确诊为黏多糖贮积症Ⅰ型,这是一种先天性新陈代谢异常的疾病。黏多糖是一种长链复合糖分子,是构成人体组织和器官的主要成分,但张笑的基因缺陷导致她身体里缺乏能降解黏多糖的水解酶。黏多糖不断累积,会影响细胞的正常功能,造成骨骼畸形、肝脾肿大、心血管病变等一系列临床病症。根据世界卫生组织的定义,患患者数占总人口0.65‰-1‰的疾病即为罕见病,除了张笑所患的黏多糖贮积症外,还有渐冻症、血友病、庞贝病、多发性硬化症、戈谢病、亨廷顿舞蹈症、脊髓性肌萎缩症等七千多种罕见病。在所有已知的罕见病中,全球有相应治疗方法的病种不到10%,但对中国的患病者来说,这些为数不多的治疗方法,仍有许多并不可及。2月28日发布的《中国罕见病药物可及性报告(2019)》(以下简称“报告”)指出,在国家《第一批罕见病目录》纳入的121种罕见病中,有74种罕见病在美国、欧盟、日本,有以之为适应证的162种治疗药物面市销售。这些药物在中国面市的仅83种,占比51%,可治疗53种罕见病。报告同时显示,在中国明确以罕见病适应证注册的药物仅有55种,仅涉及31种罕见病,仅有29种药物被纳入国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药物目录(以下简称“国家医保目录”),涉及18种罕见病。而即使是被纳入医保,部分药物也仍面临着“最后一公里”的障碍,南方周末曾多次报道,因药占比考核等多种原理,不少罕见病患病者都曾遭遇跑遍各大医院也买不到“挽救生命的药”的困境。

改变正在发生

缩短罕见病患病者的诊疗断定时间,协同解决罕见病药物的可及性,是2022年罕见病日的两大热门话题。报告的【+微信:yaodaoyaofang】、罕见病发展中心主任黄如方也是一名罕见病患病者。这个身高不足一米的“瓷娃娃”(假性软骨发育不全症),讲起话来总能传递出他身上坚韧而笃定的“硬汉”力量。黄如方说,罕见病是全人类面临的最大医科学挑战,患者也是最容易被全社会忽略和抛弃的群体。“正是因为罕见患者如此稀少,我们才更需要努力发出自己的声音。”对于过去两年中国在罕见病领域的政策推进,黄如方给出了极高的评价,无论科研、诊治、药物准入及医疗保障方面,都有令人欣喜的改变。2022年5月,国家五部委联合发布了《第一批罕见病目录》,包含121个病种,被誉为中国罕见病事业发展史上的里程碑(过滤词)。与此同时,国家药物监督管理局也在加快罕见病药物引进的相关推动,一批罕见病药物通过了国家药物监督管理局的快速审评审批,申请面市。2022年2月11日,国务院常务会议指出,“加强癌病、罕见病等重大疾病防治……要保障两千多万罕见病患病者使用药。从3月1日起,对首批21个罕见病药物和4个原料药,参照恶性肿瘤药对进口环节减按3%征收增值税,中国环节可选择按3%简易办法计征增值税。”北京协和医院副院长、中国罕见病联盟秘书处秘书长张抒扬说,这些政策转换与医疗机构、病友组织、研究机构的行动和呼吁是有关联的。“前一段时间,肾上腺皮质癌患病者买不到尚未在中国面市的药(米托坦),这是一种很要命的罕见病,在协和就医的患病者就有五十多位,我们就牵头把(海外购药)这条路径趟开了,先指导患病者用上,医生要敢于担当。”她同时表示,中国第一部关于罕见病的诊疗指导——《罕见病诊疗指导(2022年版)》已于2022年2月27日正式发布。“罕见病诊疗的难点就是发现得晚,医生如果心中有这个病,就会往这个方向思考,这是给大家的一本教科书,希望更多的医生去读一读。”

生命的等待

对一些中国的罕见患者来说,药物要先在中国面市,最好进入医保,或通过众筹或慈善捐赠项目,才有可能服用得起药。“就算进入到医保,还有‘最后一公里’的问题,面临只能住院报销的问题,还要面临药占比的问题,医院里都没有药的问题等等。”每一个环节的等待,都意味着生命与时间的赛跑。黄如方表示,在他工作的每个月里,几乎都能听到有病友因为无药可医而离开人世的消息。报告显示,2014年至2022年,罕见病发展中心对5810名罕见病患病者开展登记注册,统计结果显示:42%的患病者没有接受任何治疗,而在接受治疗的患病者中,绝大部分未能及时且足量地服用治疗药物;一半以上的患病者因病致残;80%的患病者家庭年收入低于5万元,超过一半的患病者每年在疾病治疗上的花掉占据家庭年收入的80%,远远超过世界卫生组织定义的40%的安全阈值,成为灾难性支出。但即使国家加速审批,减少关税,罕见病药物的高昂药价依然令人望而却步。根据IQVIA全球研究院的报告,以药物的销销售价格格为计算基础(不考虑医保支付),2022年美国罕见病患病者在单种药物治疗上的年花掉中位数值是4.6万美元。另有研究显示,在欧洲,单种罕见病药物的年治疗费用为1251到40万欧元不等,中位值为3.2万欧元。张笑告诉南方周末记者,当年确诊时,医生就根据她的体重帮她估算过药量,每年的药费在200万左右,“我现如今长大变胖了,估计一年要服用300万的药,一旦开始使用药就不能终止”。张笑表示,虽然自己已经错过了最好治疗时间,但她还是愿意参与任何临床实验,“希望在有生之年能看到这种特效药进入中国”。

医保该不该埋单?

有不少罕见病患病者,把救治的希望寄托在医保支付上。但医保基金池的总量有限,优先覆盖哪些疾病,罕见病患病者负担需终生使用药,动辄每年上百万的药费是否值得。这些总能引发不少关于公平和成效的争议。报告显示,在29种被纳入国家医保目录的罕见病药物中,有9种享受国家医保目录甲类报销,用于治疗11种罕见病适应病症,患病者使用时无需自付。但另有26种药物,涉及21种罕见病,尚未被纳入国家医保目录。其中,有13种罕见病,涉及的所有治疗药物均未被纳入我国医保目录。这意味着这13种罕见病的患病者必须自费承受全部的药物治疗费用,涉及中国约23万名患病者,大部分人需要终生使用药治疗。黄如方告诉南方周末记者表示,“对罕见病患病者来说,要衡量的不是药物价钱,它体现的是救命的价值,我们不能因为这瓶水出售50元就不喝了,它是必需品。我们对欧盟、澳大利亚和我国台湾地区的调研显示,罕见病药物支出占整体药物支出的比例在2%~5%左右,是有限且可控的,国家财政没那么大的压力。”国家卫健委卫生发展研究中心、卫生政策与技术评估室主任赵琨也在会议上提到,对于罕见病的卫生技术评估,应列为重大议题和特别议题。对罕见病患者的保障,也应有医保、公益基金、慈善爱心机构捐助、扶贫、众筹等多种方法。“找到这两千万人群,做预算影响分析,如果对预算资金的影响不到1%,为何不能帮呢?”赵琨说。针对公平及伦理问题,她个人建议要根据罕见病患者治疗注册系统,基于不断更新的证据调整支付决策。她还谈到:“罕见病患者本来就少,能够计算出他的医疗费用支出占家庭可支配收入的比重,不让它高于40%因病致贫,按照这个来衡定报销比例,我不建议一刀切。”上述报告提出,建议中国政府制定“罕见病国家行动计划”,系统解决患病者药物可及问题,实现“患病者有其药”。在向政府提出的十大建议中,第四条“成立国家罕见病医疗保障专项基金”格外引人【关注我们请加微信:yaodaoyaofang 】。黄如方表示,无论是在执行全民保险还是社会保险的国家和地区,对罕见病药物的保障都呈现出分类别管理、政府或法定医保基金主导、多方共付等特征。报告在分析英国、澳大利亚、俄罗斯等国家和中国台湾的罕见病药物保医保该埋单吗?中国两千万罕见病人,仅29种药物纳入医保障基金筹集模式后建议:专项基金来源由国家医疗保障局主导、多元筹资(财政、民政、社会力量)参与。财政筹资可考虑利用烟草税,民政筹资可考虑各大现有基金平台如中国福利彩票基金等。社会力量参与,可鼓励企业或个人以履行社会责任的方法捐赠,并可适当给予生产经营税收抵扣减免优惠。研究显示,有大约50%的罕见病发生在少儿时期,及时的诊疗断定和救治能够减少很多伤痛。张抒扬说,“以血友病为例,北京户口18岁以下的少儿,实现了零支付,80%医保付,20%慈善基金会付。这个(资金)付了以后,减少了致残,减少了(相关)病症,能够让他回归社会成为一个‘我跟你没有什么不一样’的人,这是罕见病患病者最大的呼声,公平公正最后的体现。”米托坦 Mitotane。印度全球直邮药房:。

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